衛(wèi)材株式會社（總部：東京，首席執(zhí)行官：內(nèi)藤晴夫，以下簡稱“衛(wèi)材”）近日宣布，衛(wèi)材在韓子公司衛(wèi)材株式（韓國）會社已獲得韓國監(jiān)管機(jī)構(gòu)（食品和藥品安全部）所授予的關(guān)于帕金森病治療藥物Equfina?（甲磺酸沙芬酰胺，以下簡稱“沙芬酰胺”）的上市許可，該藥作為含左旋多巴藥物的加用治療，用于治療伴劑末運(yùn)動波動的原發(fā)性帕金森病患者。2019年7月已于韓國提交沙芬酰胺的上市許可申請，通過批準(zhǔn)該申請，韓國成為除日本之外亞洲第一個(gè)授予沙芬酰胺上市許可的國家。

此次批準(zhǔn)主要基于在海外國家（包括韓國在內(nèi)）進(jìn)行的雙盲、安慰劑對照的III期研究（SETTLE研究），以評估沙芬酰胺作為添加治療對接受左旋多巴治療的伴運(yùn)動波動的帕金森病患者24周口服給藥的有效性和安全性，用量為每日一次。1

在SETTLE研究中，主要終點(diǎn)是自基線至24周治療期的平均每日“開”期（抑制帕金森病癥狀的時(shí)間段）的變化。關(guān)于主要終點(diǎn)，沙芬酰胺的“開”期比安慰劑增加了0.96個(gè)小時(shí)（95%?CI：0.56，1.37，p<0.001），顯示“開”期顯著延長并具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。在服用沙芬酰胺的患者中，最常見的三種藥物不良反應(yīng)為異動癥、惡心與嗜睡。

根據(jù)衛(wèi)材與Meiji Seika Pharma Co., Ltd.（總部：東京，以下簡稱“Meiji”）于2017年3月簽署的許可協(xié)議，衛(wèi)材獲得了沙芬酰胺在日本的獨(dú)家銷售權(quán)以及在亞洲的開發(fā)和銷售權(quán)。Meiji于2019年9月在日本獲得了沙芬酰胺的生產(chǎn)和銷售許可，衛(wèi)材于2019年11月在日本推出了沙芬酰胺。

在韓國，約有150,000名帕金森病患者。由于目前的藥物無法充分控制癥狀，所以帕金森病的醫(yī)療需求尚未得到滿足，因而需要新的治療方案。這種疾病在韓國被認(rèn)定為罕見的難治性疾病。

衛(wèi)材為韓國患者提供Equifina作為帕金森病治療的新選擇，并將進(jìn)一步滿足日本和亞洲帕金森病患者及其家屬的多樣化需求，為提升其福祉做出貢獻(xiàn)。

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[編者注]

1.關(guān)于Equfina（甲磺酸沙芬酰胺，以下簡稱“沙芬酰胺”）

沙芬酰胺是一種選擇性單胺氧化酶B（MAO-B）抑制劑，其可減少分泌多巴胺的降解，有助于維持大腦中多巴胺的濃度。此外，沙芬酰胺可阻斷鈉離子通道并抑制谷氨酸釋放，因此具有作為一種帕金森病新療法的潛力，該療法具有多巴胺能和非多巴胺能機(jī)制。

沙芬酰胺由Newron Pharmaceuticals S.p.A（總部：意大利，米蘭，以下簡稱“Newron”）發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。2011年，Newron與Meiji簽訂了許可協(xié)議，授予Meiji在日本和亞洲開發(fā)、制造和商業(yè)化該藥物的專有權(quán)。根據(jù)衛(wèi)材與Meiji之間簽署的許可協(xié)議，衛(wèi)材擁有在日本的獨(dú)家銷售權(quán)以及在亞洲*的開發(fā)和銷售權(quán)。甲磺酸沙芬酰胺在歐洲、美國和澳大利亞等15個(gè)國家和地區(qū)以“Xadago”的名稱銷售，在加拿大以“Onstryv”的名稱銷售。

* 韓國、中國臺灣、文萊、柬埔寨、老撾、馬來西亞、菲律賓、印度尼西亞、泰國、越南、緬甸、新加坡、中國香港和中國澳門

 

2.關(guān)于臨床III期研究（SETTLE研究）¹

SETTLE研究是一項(xiàng)在國外進(jìn)行的安慰劑對照、雙盲和平行組III期臨床研究。將每日服用一次的沙芬酰胺作為添加治療對接受左旋多巴治療的具有劑末現(xiàn)象的運(yùn)動波動的帕金森病患者24周口服給藥的有效性和安全性與安慰劑進(jìn)行了比較。沙芬酰胺組從50mg開始給藥，并在耐受時(shí)增加至100mg。主要終點(diǎn)是自基線至24周治療期的平均每日“開”期（抑制帕金森病癥狀的時(shí)間段）的變化，并證實(shí)了沙芬酰胺優(yōu)于安慰劑。關(guān)于主要終點(diǎn)，沙芬酰胺的“開”期比安慰劑增加了0.96個(gè)小時(shí)（95%?CI：0.56，1.37，p <0.001），顯示“開”期顯著延長并具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。在這項(xiàng)研究中，安慰劑的藥物不良反應(yīng)（ADR）發(fā)生率為27.6%，沙芬酰胺的藥物不良反應(yīng)發(fā)生率為28.5%。在服用沙芬酰胺的患者中，最常見的三種藥物不良反應(yīng)為異動癥、惡心與嗜睡。

 

3.關(guān)于帕金森病

帕金森病是一種引起運(yùn)動障礙的神經(jīng)退行性疾病，癥狀包括肢體震顫、肌強(qiáng)直和步態(tài)障礙。這是由多巴胺神經(jīng)系統(tǒng)退化導(dǎo)致多巴胺不足而引起的，多巴胺是大腦中的一種神經(jīng)遞質(zhì)。據(jù)估計(jì)，韓國約有150,000名帕金森病患者（衛(wèi)材內(nèi)部估計(jì)）。亞洲約有300萬名帕金森病患者，²日本約有200,000名帕金森病患者，³隨著人口老齡化，患者數(shù)量正逐步增加。⁴左旋多巴通過補(bǔ)充腦內(nèi)多巴胺而廣泛用于治療帕金森病。然而，隨著疾病進(jìn)展，左旋多巴的療效持續(xù)時(shí)間會減少，在某些情況下，患者可能會出現(xiàn)劑末現(xiàn)象，即在下一次給藥之前帕金森病癥狀再次出現(xiàn)。為防止劑末現(xiàn)象，因而采用與左旋多巴具有不同作用機(jī)制的藥物聯(lián)合治療。

 

¹?Schapira AH et al. Assessment of Safety and Efficacy of Safinamide as a Levodopa Adjunct in Patients With Parkinson Disease and Motor Fluctuations: A Randomized Clinical Trial.?JAMA Neurol.?2017;74(2):216-224
²?E Ray Dorsey et al. Global, regional, and national burden of Parkinson’s disease, 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2016?Lancet Neurol.2018;17:939-53
³?Japanese Society of Neurology. Treatment and Management Guideline 2018 for Parkinson’s Disease
⁴?Japan Intractable Diseases Information Center: http://www.nanbyou.or.jp/