第二篇使用模擬模型研究Lecanemab治療早期阿爾茨海默病患者的潛在價值的文章

 

衛(wèi)材株式會社（總部：東京，首席執(zhí)行官：內藤晴夫，以下簡稱“衛(wèi)材”）今日宣布其在同行評議期刊《神經病學與治療》上發(fā)表了一項早期評估的結果，該評估旨在使用經驗證的疾病模擬模型–AD Archimedes Condition Event（AD ACE）模型^1,2,3，從美國醫(yī)保支付方和社會的角度來估計抗β淀粉樣蛋白（Aβ）原纖維抗體Lecanemab在治療早期阿爾茨海默?。ˋD）患者的潛在經濟價值。這是第二篇關于Lecanemab潛在價值的文章，上一篇是關于使用模擬模型對Lecanemab的長期健康結局進行評價，于2022年4月在《神經病學與治療》上發(fā)表⁴。醫(yī)保支付方角度重點關注直接護理費用（如門診和住院服務、藥物、干預治療費用、療養(yǎng)院和居家醫(yī)療保健服務），社會角度則進一步考慮了社會成本（如生產力損失和非正式護理費用）。如之前一篇文章所述，與標準治療*（SoC）相比，在SoC基礎上加用Lecanemab（Lecanemab+SoC）治療的個體從基線到輕度、中度和重度AD的疾病進展可能會減緩，平均減緩時間分別為2.51年、3.13年和2.34年。這種基于模型的模擬初步結果可能會延長質量調整生命年（QALY**），并減少正式和非正式護理費用***。此外，本研究中使用的AD ACE模型框架有助于評估Lecanemab在不同情況下的潛在價值以及進行敏感性分析，包括患者子集、替代治療停止規(guī)則****、潛在給藥方案以及主要不確定性來源的影響。

衛(wèi)材研發(fā)的Lecanemab，旨在改善腦中已存在淀粉樣病變的早期AD患者的預后，同時致力于開展和分享相關研究的臨床分析和社會經濟學分析。為此，衛(wèi)材希望為利益相關者從社會角度討論Lecanemab的潛在臨床價值和社會經濟學價值提供基礎，并暫時不為Lecanemab定價。

這一基于模型的模擬利用了IIb期臨床試驗（研究201）的結果，該試驗評價了Lecanemab用于已存在淀粉樣病變的早期AD患者的療效和安全性，并已發(fā)表。其還根據臨床和經濟審查研究所（ICER）*****的建議，在廣泛的支付意愿閾值范圍（50,000美元-200,000美元/QALY）內估計了Lecanemab+SoC的潛在經濟價值。從醫(yī)保支付方角度來看，對于確認存在淀粉樣病變的早期AD患者來說，相比于SoC，預計Lecanemab+SoC將增加0.61 QALY，非治療總費用將減少8,707美元/人（社會角度：增加0.64 QALY，減少11,214美元）。根據這一早期經濟評價，估計Lecanemab的潛在年度價值導向定價(VBP)為9,249-35,605美元（社會角度：10,400-38,053美元）。

ICER的價值框架⁵表明，不能僅根據臨床和成本效益指標來衡量價值，因此在評估長期價值時，還要在框架中加入對背景因素以及其他獲益和不利因素的考量。相對于直接醫(yī)療費用而言，AD還給社會造成了巨大負擔，這可能導致在估計Lecanemab的合理價格時采用社會視角并提高廣泛支付意愿閾值范圍的上限。

許多AD患者接受了家人和朋友的非正式護理，2021年美國無償護理總時間超過160億小時，價值2716億美元⁶。這些預測和模擬結果表明，早期使用Lecanemab治療可能會減少此類成本和經濟負擔，并為醫(yī)療保健決策者提供有關Lecanemab潛在臨床和社會經濟學價值的深刻見解。我們很快就能獲得Lecanemab III期Clarity AD研究的數據，從而為模型輸入提供信息并完善研究結果。如果Lecanemab獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的批準，衛(wèi)材可能會使用這個框架以及其他考慮因素（如可負擔性、衛(wèi)生系統的可持續(xù)性等）來確定VBP。

衛(wèi)材株式會社高級副總裁、神經系統疾病研發(fā)業(yè)務總裁兼全球阿爾茨海默病負責人、衛(wèi)材美國董事長兼首席執(zhí)行官Ivan Cheung表示：“衛(wèi)材的目標是創(chuàng)造新療法，比如我們的抗β淀粉樣原纖維抗體Lecanemab，這可能有助于減輕阿爾茨海默病患者及其家人的焦慮。對于阿爾茨海默病，重要的是評價療法的整體價值，不僅要考慮醫(yī)療成本，還要考慮巨大的社會成本。作為衛(wèi)材“關心人類健康使命、信任和透明度”承諾的一部分，我們將繼續(xù)公布有關Lecanemab的數據和信息，并期待今年秋季能夠分享Lecanemab驗證性III期Clarity AD臨床試驗的結果。”

衛(wèi)材于2022年5月在加速批準通道下完成向FDA滾動提交Lecanemab治療早期AD的生物制品許可申請（BLA）。Lecanemab治療早期AD的III期Clarity AD臨床研究正在進行中，并于2021年3月完成招募，共入組1795名患者。Clarity AD研究的主要終點數據將于2022年秋季公布。FDA已經同意，在Clarity AD研究完成后可將所得結果作為確證性研究的結果，以驗證Lecanemab的臨床獲益。衛(wèi)材可能于2022財年內（截至2023年3月）向FDA提交Lecanemab的全面批準申請（具體取決于Clarity AD臨床試驗的結果）。2022年3月，衛(wèi)材開始在日本根據事先評估咨詢制度向藥品和醫(yī)療器械管理局（PMDA）提交申請數據，以使Lecanemab盡早獲批，并將根據衛(wèi)材2022財年內Clarity AD研究的結果申請生產和上市許可。另外，根據Clarity AD研究的結果，衛(wèi)材計劃于2022財年在歐洲提交新藥申請。

本新聞稿討論的是正在開發(fā)的藥物的研究用途，無意傳達關于療效或安全性的結論。我們并不保證此試驗用藥物將成功完成臨床開發(fā)或獲得衛(wèi)生當局的批準。

*AD的標準治療（SoC）目前包括生活方式調整和癥狀的藥物治療。

**質量調整生命年（QALY）是一種衡量健康結局的指標。由于健康是生命長度（即數量）和生活質量（QOL）的函數，QALY的產生則是為了將這些屬性的值合并為一個個體指數。一個QALY等于處于完全健康狀態(tài)的一年。QALY評分范圍從1（完全健康）至0（死亡）。例如，一項新的干預措施可能會增加3年的壽命，并將生活質量改善70%（QALY評分為2.1），而現有的干預措施可能會增加3年的壽命，但QOL 僅可改善50%（QALY評分為1.5），所以這項新干預措施的增量QALY將為0.6 QALY。

***正式和非正式護理費用不包括Lecanemab藥物費用。

****在情景分析中探討了替代的治療停止規(guī)則，即在1.5年、3年和5年的固定期限后停止Lecanemab治療。

*****ICER是美國的一家非營利性研究組織，專注于評估處方藥、醫(yī)療測試、器械和衛(wèi)生系統提供創(chuàng)新的臨床和經濟價值證據。

 

¹ Kansal AR, Tafazzoli A, Ishak KJ, Krotneva S. Alzheimer’s disease Archimedes condition-event simulator: Development and validation.Alzheimers Dement (NY).2018;4:76-88.Published 2018 Feb 16. doi:10.1016/j.trci.2018.01.001.

² Tafazzoli and Kansal. Disease simulation in drug development, External validation confirms benefit in decision making.The Evidence Forum.2018.

https://www.evidera.com/wp-content/uploads/2018/10/07-Disease-Simulation-in-Drug-Development_Fall2018.pdf

³ Tafazzoli A, Weng J, Sutton K, et al. Validating simulated cognition trajectories based on ADNI against 436 trajectories from the National Alzheimer’s Coordinating Center (NACC) dataset.11th edition of Clinical Trials on 437 Alzheimer’s Disease (CTAD); Barcelona, Spain: 2018.

⁴ Tahami Monfared AA, Tafazzoli A, Ye W, Chavan A, Zhang Q. Long-Term Health Outcomes of Lecanemab in Patients with Early Alzheimer’s Disease Using Simulation Modeling. Neurol Ther 11, 863–880 (2022). https://link.springer.com/article/10.1007/s40120-022-00350-y.

⁵ ICER Value Framework 2020-2023. 2022.ICER_2020_2023_VAF_02032022.pdf

⁶ Alzheimer’s Association. 2022 Alzheimer’s Disease Facts and Figures 2022 Available from: alzheimers-facts-and- figures.pdf.

 

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