衛(wèi)材株式會社（總部位于日本東京，現(xiàn)任社長為內藤晴夫，以下簡稱“衛(wèi)材”）今日宣布已向歐洲藥品管理局（EMA）提交申請，請求批準將其內部研發(fā)的抗癲癇藥物Fycompa?（吡侖帕奈）用于兒童癲癇患者的治療。該申請旨在擴大Fycompa的適應癥，使其涵蓋兒童患者。此前，Fycompa已獲準用于12歲及以上患有癲癇部分性發(fā)作（伴或不伴繼發(fā)全面性發(fā)作）或原發(fā)性全面性強直?–?陣攣性發(fā)作患者的添加治療。

該申請基于一項在全球范圍進行的III期臨床研究（311研究）和一項II期臨床研究（232研究）的研究結果。以上研究的目的是對Fycompa用于兒童癲癇添加治療進行評估。311研究針對使用其他藥物無法完全控制的部分性發(fā)作或強直–陣攣性發(fā)作的兒童癲癇患者（4歲至12歲以下），評估了Fycompa用于添加治療的安全性和耐受性。研究232評估了吡侖帕奈添加治療兒童癲癇患者（2歲至12歲以下）的藥代動力學、療效和長期安全性。這兩項研究的詳細結果將于日后舉行的各大學術會議上公布。

抗癲癇新藥Fycompa由衛(wèi)材的筑波研究實驗室發(fā)現(xiàn)，是一種高選擇性、非競爭性的AMPA型受體拮抗劑，可通過靶向突觸后細胞膜上AMPA受體處的谷氨酸活性，減少神經(jīng)元的過度興奮。Fycompa片劑裝已上市銷售，每日口服一次。該藥在全球超過55個國家獲得批準，迄今為止已有200,000多名患者受益。Fycompa于2018年9月在美國獲準將適應癥擴展至兒童患者，并于2019年1月在日本提交了此項申請。

據(jù)估計，歐洲約有600萬癲癇患者。此病可在任何年齡發(fā)生，18歲及以下的患者和老年人患者最為常見。

衛(wèi)材將包括癲癇在內的神經(jīng)病學作為藥品的重點治療領域，使更多飽受癲癇折磨的患者擺脫癲癇發(fā)作的煩惱，并以此為使命。衛(wèi)材努力滿足癲癇患者及其家人的多樣化需求，并提高他們的福祉。

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媒體咨詢：
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【編者按】

1.關于Fycompa（吡侖帕奈）

Fycompa是由衛(wèi)材獨家研發(fā)的一種新型抗癲癇藥物。癲癇發(fā)作是由神經(jīng)遞質谷氨酸介導的。該藥是一種高選擇性、非競爭性的AMPA型受體拮抗劑，可通過靶向突觸后細胞膜上AMPA受體處的谷氨酸活性，減少與癲癇發(fā)作相關的神經(jīng)元的過度興奮。Fycompa的片劑裝已上市銷售，每日一次，睡前口服。此外，該藥的口服懸浮制劑獲準在美國上市銷售。

目前，Fycompa已在歐洲和亞洲超過55個國家和地區(qū)（包括美國和日本）獲得批準，用于添加治療12歲及以上癲癇患者的部分性發(fā)作（伴或不伴繼發(fā)全面性癲癇發(fā)作）。衛(wèi)材也在中國提交了將Fycompa用于添加治療癲癇部分性發(fā)作的申請，且已被指定優(yōu)先審查。另外，Fycompa已在歐洲和亞洲的50多個國家（包括美國和日本）獲得批準，用于添加治療12歲及以上全面性強直–陣攣發(fā)作的癲癇患者。在美國，Fycompa已獲準用于4歲及以上癲癇患者的部分性發(fā)作（伴或不伴繼發(fā)全面性癲癇發(fā)作）的單藥治療和聯(lián)合治療。衛(wèi)材已在日本提交補充新藥申請，請求批準將Fycompa用于單藥治療癲癇部分性發(fā)作，治療4歲及以上兒童患者的癲癇部分性發(fā)作，并申請推出細顆粒制劑。

此外，衛(wèi)材正在全球范圍內進行一項III期臨床研究（338研究），意在將該藥用于治療與林–戈（Lennox-Gastaut）綜合征相關的癲癇發(fā)作。

2.關于311研究

研究題目：一項非盲研究，用于評估Fycompa口服混懸劑在兒童受試者（年齡4至12歲）中添加治療其他藥物無法完全控制的癲癇部分性發(fā)作或原發(fā)性癲癇全身強直陣攣性發(fā)作的安全性、耐受性和暴露?–?效能關系。

研究人群：180名年齡在4至12歲，用其他藥物無法完全控制的癲癇部分性發(fā)作或原發(fā)性癲癇全面強直?–?陣攣性發(fā)作的患者。

治療方法：每日口服Fycompa 2mg-16mg，睡前服用。

治療持續(xù)時間：治療階段（滴定期：最長11周，鞏固期：最長12周）延長期

研究地點：全球（美國、歐洲、日本、亞洲）

主要終點：安全性和耐受性

結果：接受Fycompa治療的180名患者的療效與12歲及以上患者相似。本研究中觀察到的最常見的不良反應（發(fā)生率為10%或更高）有嗜睡、鼻咽炎、發(fā)熱、嘔吐、頭暈、流感和煩躁，這與迄今為止Fycompa的安全性資料一致。

3.關于232研究

232研究是一項全球（美國、歐洲）性、多中心、非盲、帶延長期的臨床研究，意在評估在63名兒童癲癇患者（2歲至12歲以下）中，將Fycompa口服混懸液與其他抗癲癇藥物同時服用后的藥代動力學、安全性、耐受性和療效。Fycompa每日服用一次，滴定量為0.015mg/kg至0.18mg/kg。確定治療11周和延長期期（41周）后的長期安全性。232研究中觀察到的不良反應（Fycompa組中發(fā)生率≥10％）有發(fā)熱、疲勞、嘔吐、易怒、嗜睡、頭暈和上呼吸道感染。

4.關于癲癇

據(jù)報告，美國大約有340萬癲癇患者，日本約有100萬，歐洲約有600萬，中國約有900萬，而全世界約有6000萬患者飽受癲癇的折磨。大約30%的癲癇患者使用現(xiàn)有的抗癲癇藥物不能控制病情。¹所以，癲癇仍是一種醫(yī)療需求明顯未滿足的疾病。

癲癇一般按發(fā)作類型分類，癲癇部分性發(fā)作約占癲癇病例的60%，癲癇全面性發(fā)作約占40%。在癲癇部分性發(fā)作中，異常電干擾發(fā)生在大腦的某塊區(qū)域，并可能隨后擴散到整個腦部，成為癲癇全面性發(fā)作（稱為繼發(fā)全面性癲癇發(fā)作）。在癲癇全面性發(fā)作中，異常電干擾發(fā)生在整個腦部，隨后可能出現(xiàn)意識喪失或出現(xiàn)全身癥狀。

¹? “The Epilepsies and Seizures: Hope Through Research. What are the epilepsies?” National Institute of Neurological Disorders and Stroke, accessed May 24, 2016,??http://www.ninds.nih.gov/disorders/epilepsy/detail_epilepsy.htm#230253109