衛(wèi)材株式會(huì)社（總部位于日本東京，現(xiàn)任社長(zhǎng)為內(nèi)藤晴夫，以下簡(jiǎn)稱“衛(wèi)材”）今日宣布已在日本為其獨(dú)家研發(fā)的抗癲癇藥Fycompa?（吡侖帕奈）提交補(bǔ)充新藥申請(qǐng)，意欲將其用于單藥治療癲癇部分性發(fā)作，治療4歲及以上兒童患者的癲癇部分性發(fā)作，以及新推出細(xì)顆粒制劑。

這一單藥治療癲癇部分性發(fā)作的申請(qǐng)基于在日本和韓國(guó)進(jìn)行的一項(xiàng)III期臨床研究（FREEDOM / 342研究）結(jié)果。在“FREEDOM”研究中，未經(jīng)治療的12至74歲癲癇部分性發(fā)作患者經(jīng)Fycompa單藥治療后實(shí)現(xiàn)無(wú)癲癇發(fā)作的百分比超出了療效標(biāo)準(zhǔn)*，且達(dá)到了主要終點(diǎn)。在研究342中所觀察到的最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（發(fā)生率為10％或更高）有頭暈、嗜睡、鼻咽炎和頭痛，這與迄今為止Fycompa的安全性資料一致。

將Fycompa用于治療兒童患者癲癇部分性發(fā)作的申請(qǐng)基于一項(xiàng)在日本、美國(guó)和歐洲進(jìn)行的將Fycompa用于相關(guān)兒童患者加用治療的III期臨床研究（311研究）的結(jié)果。311研究評(píng)估了Fycompa在治療兒童患者（4歲至12歲）用其他藥物無(wú)法完全控制的癲癇部分性發(fā)作或原發(fā)性全面性強(qiáng)直?–?陣攣發(fā)作的情況，證實(shí)了Fycompa在兒童患者中的安全性和有效性與在12歲及以上的患者中基本相同。

此外，關(guān)于細(xì)顆粒配方的附加申請(qǐng)，衛(wèi)材開(kāi)發(fā)這一配方意在為兒童和服用片劑困難的患者提供便利，使Fycompa更易于服用。隨后，衛(wèi)材還進(jìn)行了一項(xiàng)臨床研究，證實(shí)了該配方與片劑配方的生物等效性，并由此提交了這一申請(qǐng)。“FREEDOM”研究和311研究的詳細(xì)結(jié)果將于此后舉行的各大學(xué)術(shù)會(huì)議上公布。

抗癲癇新藥Fycompa由衛(wèi)材的筑波研究實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)，是一種高選擇性、非競(jìng)爭(zhēng)性的AMPA型受體拮抗劑，可通過(guò)靶向突觸后細(xì)胞膜上AMPA受體處的谷氨酸活性，減少神經(jīng)元的過(guò)度興奮。在日本，F(xiàn)ycompa的片劑裝（每日口服一次）已上市，被批準(zhǔn)用做對(duì)癲癇部分性發(fā)作（包括繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作）或原發(fā)性全面性強(qiáng)直?–?陣攣發(fā)作，且使用其他抗癲癇藥物控制不佳的癲癇患者的加用治療。

據(jù)估計(jì)，日本約有100萬(wàn)癲癇患者。此病可在任何年齡發(fā)生，18歲及以下的患者和老年人患者最為常見(jiàn)。

衛(wèi)材將包括癲癇在內(nèi)的神經(jīng)病學(xué)作為藥品的重點(diǎn)治療領(lǐng)域，使更多飽受癲癇折磨的患者擺脫癲癇發(fā)作的煩惱，并以此為使命。衛(wèi)材努力滿足癲癇患者及其家人的多樣化需求，并提高他們的福祉。

媒體咨詢：
衛(wèi)材株式會(huì)社
公共關(guān)系部
+81-(0)3-3817-5120

【編者按】
1.?關(guān)于Fycompa（吡侖帕奈）
Fycompa是由衛(wèi)材獨(dú)家研發(fā)的一種新型抗癲癇藥物。癲癇發(fā)作機(jī)制之一是由神經(jīng)遞質(zhì)谷氨酸介導(dǎo)的。該藥是一種高選擇性、非競(jìng)爭(zhēng)性的?AMPA?型受體拮抗劑，可通過(guò)靶向突觸后細(xì)胞膜上AMPA受體處的谷氨酸活性，減少與癲癇發(fā)作相關(guān)的神經(jīng)元的過(guò)度興奮。Fycompa的片劑裝已在日本上市銷售，每日一次，睡前口服。此外，該藥的口服懸浮制劑已獲準(zhǔn)在美國(guó)上市銷售。

目前，F(xiàn)ycompa已在歐洲和亞洲超過(guò)55個(gè)國(guó)家和地區(qū)（包括美國(guó)和日本）獲得批準(zhǔn)，用于加用治療12歲及以上癲癇患者的部分性發(fā)作（伴或不伴繼發(fā)全面性癲癇發(fā)作）。衛(wèi)材也在中國(guó)提交了將Fycompa用于加用治療癲癇部分性發(fā)作的申請(qǐng)，且已被指定優(yōu)先審查。此外，F(xiàn)ycompa已在歐洲和亞洲的50多個(gè)國(guó)家（包括美國(guó)和日本）獲得批準(zhǔn)，用于加用治療12歲及以上癲癇患者的原發(fā)性全面性強(qiáng)直?–?陣攣。在美國(guó)，F(xiàn)ycompa已獲準(zhǔn)用于4歲及以上癲癇患者的部分性發(fā)作（伴或不伴繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作）的單藥治療。

迄今為止，F(xiàn)ycompa已治療過(guò)全世界超過(guò)200,000名患者的所有癲癇適應(yīng)癥。

此外，衛(wèi)材正在全球范圍內(nèi)進(jìn)行一項(xiàng)III期臨床研究（338研究），意在將該藥用于治療與LG（Lennox-Gastaut）綜合征相關(guān)的癲癇發(fā)作。

2.?關(guān)于342（FREEDOM）研究
研究題目：一項(xiàng)無(wú)對(duì)照組、開(kāi)放性研究，用于驗(yàn)證吡侖帕奈對(duì)未經(jīng)治療的癲癇患者的部分性發(fā)作（包括繼發(fā)性全面性癲癇發(fā)作）進(jìn)行單藥治療的療效和安全性

研究人群：年齡為12歲至74歲、未接受過(guò)治療的癲癇部分性發(fā)作且伴有或不伴有繼發(fā)性全面癲癇發(fā)作的患者

治療方法：口服吡侖帕奈片劑4毫克（癲癇發(fā)作時(shí)可滴定至8毫克），每日一次，睡前服用

治療持續(xù)時(shí)間：治療階段（滴定期：6周，鞏固期：26周（如果從4毫克滴定至8毫克，滴定期為4周，治療期為26周））

?????????????????????? 延長(zhǎng)期

研究地點(diǎn)：日本、韓國(guó)

主要終點(diǎn)：患有癲癇部分性發(fā)作的受試者在26周的維持期內(nèi)的無(wú)癲癇發(fā)作率

結(jié)果：89名患者接受了Fycompa單藥治療，其中73名服用4mg Fycompa的患者在治療期間無(wú)癲癇發(fā)作的比例超過(guò)了療效標(biāo)準(zhǔn)*，且達(dá)到了主要終點(diǎn)。此外，中期結(jié)果表明，4mg和8mg患者的總體情況也超過(guò)了療效標(biāo)準(zhǔn)。研究342中觀察到的最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（發(fā)生率為10％或更高）有頭暈、嗜睡、鼻咽炎和頭痛，這與迄今為止Fycompa發(fā)布的安全性資料一致。

*本研究包括73名患者，療效評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)要求有52.1％或更高比例的患者實(shí)現(xiàn)無(wú)癲癇發(fā)作。這一數(shù)字考慮了其他抗癲癇藥物的單藥治療研究結(jié)果。

3.?關(guān)于311研究
研究題目：一項(xiàng)非盲研究，用于評(píng)估吡侖帕奈口服混懸劑在兒童受試者中加用治療用其他藥物無(wú)法完全控制的癲癇部分性發(fā)作或原發(fā)性癲癇全面性強(qiáng)直?–?陣攣性發(fā)作的安全性、耐受性和暴露?–?效能關(guān)系。

研究人群：180名年齡在4至12歲，用其他藥物無(wú)法完全控制的癲癇部分性發(fā)作或原發(fā)性癲癇全面強(qiáng)直?–?陣攣性發(fā)作的患者。

治療方法：每日口服吡侖帕奈?2-16mg，睡前服用。

治療持續(xù)時(shí)間：治療階段（滴定期：最長(zhǎng)11周，鞏固期：最長(zhǎng)12周）

???????????????????????延長(zhǎng)期

研究地點(diǎn)：全球（美國(guó)、歐洲、日本、亞洲）

主要終點(diǎn)：安全性和耐受性

結(jié)果：接受Fycompa治療的180名患者的療效與12歲及以上患者相似。本研究中觀察到的最常見(jiàn)的不良反應(yīng)（發(fā)生率為10％或更高）有嗜睡、鼻咽炎、發(fā)熱、嘔吐、頭暈、流感和煩躁，這與迄今為止Fycompa的安全性資料一致。

4.?關(guān)于Epilepsy
美國(guó)大約有340萬(wàn)癲癇患者，日本約有100萬(wàn)，歐洲約有600萬(wàn)，中國(guó)約有900萬(wàn)，而全世界約有6000萬(wàn)患者飽受癲癇的折磨。大約30%的癲癇患者使用現(xiàn)有的抗癲癇藥物不能控制病情。^1?所以，癲癇仍是一種醫(yī)療需求明顯未滿足的疾病。

癲癇一般按發(fā)作類型分類，癲癇部分性發(fā)作約占癲癇病例的60％，癲癇全面性發(fā)作約占40％。在癲癇部分性發(fā)作中，異常電干擾發(fā)生在大腦的某塊區(qū)域，并可能隨后擴(kuò)散到整個(gè)腦部，成為癲癇全面性發(fā)作（稱為繼發(fā)全面性癲癇發(fā)作）。在癲癇全面性發(fā)作中，異常電干擾發(fā)生在整個(gè)腦部，隨后可能出現(xiàn)意識(shí)喪失或出現(xiàn)全身癥狀。

¹?“The Epilepsies and Seizures: Hope Through Research. What are the epilepsies?” National Institute of Neurological Disorders and Stroke, accessed May 24, 2016,?http://www.ninds.nih.gov/disorders/epilepsy/detail_epilepsy.htm#230253109